近日，在第七届医学家年会（2022）暨第二届医师职业发展论坛上，中国医师协会眼科医师分会对外正式发布了2021年度“中国眼科学十大进展”。
我院蔡宇伽团队研究成果《瞬时基因编辑技术治愈小鼠病毒性角膜炎》入选“中国眼科学十大诊疗新技术”。
在全球范围内，每年约有150万个单纯疱疹病毒性角膜炎复发案例，造成至少4万人失明。单纯疱疹病毒1型（HSV-1）是对人类 “情有独钟”的病原体，其唯一的自然宿主就是人类，并且在人眼角膜中的感染极为普遍。HSV-1在角膜上皮原发性感染并生产复制后，会通过眼神经“逆行”到达三叉神经节。在那里，它们建立了一个“仓库”，储存病毒。一旦人体出现免疫力下降等情况，病毒库就会被激活，疾病便会复发和恶化。
传统治疗单纯疱疹病毒感染的小分子药物，如阿昔洛韦等，仅能通过干扰DNA的复制发挥抑制病毒的作用，暂时抑制疱疹病毒复制，并不能从人体内清除病毒基因组。部分病毒性角膜炎患者虽然能通过接受角膜移植重获光明，但危机并未解除，仍有一定概率病毒会从新激活、复发。蔡宇伽研究员与复旦大学附属眼耳鼻喉科医院洪佳旭主任合作开发了原创性基因治疗递送载体HELP(HSV-1-Erasing Lentiviral Particles)，直接靶向疱疹病毒的基因组，利用HELP技术从细胞水平到捐献者角膜，再到预防型、治疗型和复发型三种不同小鼠模型中均实现了步骤完备、论证可靠的临床前研究，终于将潜藏在三叉神经节中的HSV-1病毒库清除。
该技术有望打通基因编辑体内治疗的最后一公里，这种全新的抗病毒治疗策略有望帮助难治性病毒性角膜炎患者，让他们重获光明。相关研究成果2021年5月发表在《自然·生物技术》上，引起国内外专家学者的广泛关注。此次评选得到评审专家们的高度认可，从而入选“中国眼科学十大进展·十大诊疗新技术”。
稿件来源：蔡宇伽课题组
图文编辑：王华瑶
